近日,国家药监局药品审评中心发布《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》,《指导原则》围绕提高研究质量和研发效率、确保结果的可靠性,从罕见疾病药物临床研究设计和分析、临床研究实施中的注意事项、证据评价等方面,针对关键统计学问题进行阐述。